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La talassemia è un difetto ereditario dell’emoglobina, la proteina del sangue responsabile del trasporto dell’ossigeno ai tessuti. Ne esistono varie forme di cui la più grave è quella beta-major (o morbo di Cooley). Provoca grave anemia, ingrossamento della milza, rallentamento della crescita, nonché anomalie delle ossa e un particolare aspetto del volto. Giuliana Ferrari, ricercatrice dell'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano spiega che cos’è questa malattia e quali sono le prospettive offerte dalla terapia genica